Megkezdődhet Bíborka kísérleti génterápiája, de még százmilliókat kellene előteremteni a családnak
Elindulhat az osztrák kísérleti génterápia Bíborkának, a ritka genetikai betegségben szenvedő két éves magyar kislánynak - tudósít az RTL Klub Híradója, grazi kutatók bejelentése alapján. A pénz nagy része azonban még hiányzik a több százmillió forintos kísérleti gyógymódhoz - derül ki a riportból.
Bíborka egy halálos genetikai rendellenességben (GM1 gangliodizódisban) szenved, ami az idegrendszert támadja. A GM1-betegek sokszor az öt éves kort sem élik meg.
A kísérleti kezelés több száz millió forintba kerül, ebből 70 millió forintot gyűjtöttek össze, de ez csak a terápia elkezdéséhez elég, november végéig újabb 40 millió forintot kell utalniuk, amit a család önerőből nem tud előteremteni.
Bíborka két éven belül kaphatja meg a kifejlesztett gyógyszert, ami ráadásul további 260 millió forintba fog kerülni.