Kifejlesztettek egy génterápiát, meggyógyította a teljes színvakságot
Egy, a Brain folyóiratban közölt új tanulmány szerint egy kísérleti génterápia segítségével sikerült helyreállítani a szemben található kúpsejtek (vagy kúpok) működését. Ezek feladata, hogy továbbítsák a színek érzékelését. A módszer segítségével két, színvaksággal született gyermek szemét sikerült „meggyógyítani” – írja az IFLScience.
Az áttörést két olyan kísérlet eredményezte, amelyek során olyan génterápiákat teszteltek, amelyek a teljes színvakságot okozó genetikai állapothoz kapcsolódnak. Amellett, hogy ezek az emberek semmilyen színt nem látnak, az achromatopsiában szenvedők látása gyenge, az erős fényt pedig kényelmetlennek érzékelik.
Bár a korábbi génterápiák reményt adtak arra, hogy kezelni lehet a színvakságot, a szakemberek kételkedtek abban, hogy a kúpsejtek pályáit hosszú évek után fel lehet „éleszteni”. A választ azonban most megkapták, és az eredmény több mint pozitív. Tessa Dekker, a tanulmány vezető szerzője szerint a mostani kísérlet az első bizonyíték arra, amit már korábban sejtettek:
a génterápiával helyre lehet állítani a gyerekek és a fiatalok kúpsejtjeinek működését, ezáltal pedig gyógyítani lehet a teljes színvakságot.
A kutatók MRI-vizsgálatot végeztek a négy gyermek agyában, majd összehasonlították azt kilenc nem kezelt betegével, illetve 28 olyan emberével, akiknek nem volt gond a látásával. A négy kezelt betegből két gyermeknél észlelték a kúpsejtek egyértelmű aktivitását.
A csapat felhívta a figyelmet arra, hogy erre a terápiára csak a fiataloknál kerülhet sor az agy alkalmazkodóképessége miatt.
A szakemberek a jövőben további kísérletekkel szeretnék alátámasztani a kutatási eredményüket.
